又见顶刊!博鹭腾成像设备助力“线粒体胶囊”疗法登《Cell》,突破帕金森病治疗瓶颈

又见顶刊!博鹭腾成像设备助力“线粒体胶囊”疗法登《Cell》,突破帕金森病治疗瓶颈

2026-05-14 17:53:33

博鹭腾 ×《Cell》

近日,广州医科大学-广州生物院联合生科院、中国科学院广州生物医药与健康研究院的刘兴国/龙琪团队联合多家单位,在细胞器治疗”研究方面取得了新进展。相关研究成果已经发表在国际权威期刊《Cell》(IF=42.5、一区top期刊)上。














线粒体作为细胞的“能量工厂”,在维持细胞命运和人体健康中扮演着至关重要的角色。线粒体功能障碍是许多重大疾病的根源,包括神经退行性疾病、糖尿病、肝病、眼病乃至衰老。其中,线粒体疾病是一类独特的遗传病,可由核基因编码的线粒体相关蛋白异常或线粒体DNA(mtDNA)突变引发,患者超过万分之二,而现有疗法多仅能缓解症状,无法根治其生化或遗传缺陷。

尽管基因疗法和基因编辑技术在线粒体疾病治疗领域取得了一定进展,但其应用仍面临编辑器兼容性有限、效率、脱靶效应及伦理问题等挑战。另一大类与线粒体功能障碍相关的疾病,如神经退行性疾病、缺血再灌注损伤、代谢性疾病和衰老等,其线粒体修复策略也仍在探索之中。因此,直接移植健康的线粒体以替代或修复受损线粒体,被视为一种极具潜力的治疗手段,尤其适用于由mtDNA突变引起的疾病。

然而,如何高效地将外源线粒体递送至体内细胞和组织,一直是该领域悬而未决的核心难题。虽然自然界存在细胞间线粒体转移的现象,且“三亲婴儿”技术已在胚胎层面实现线粒体置换,但这些方法无法救治已发病的患者。此前报道的游离线粒体治疗虽在动物模型和初步临床研究中显示出希望,但迫切需要一种更高效、更具普适性的递送方法,以真正实现线粒体移植的治疗潜力。该研究开发一种基于红细胞膜封装的高效线粒体递送系统,从供体获取健康的线粒体,用一层膜将其包裹形成“线粒体胶囊”,然后将这种胶囊移植到受体细胞内。这种方法能有效提升细胞内的ATP生成量、增加线粒体DNA(mtDNA)水平并减少其突变,从而修复受损的细胞功能。最终,这种疗法被应用于小鼠模型,成功挽救了患有帕金森病、线粒体DNA耗竭综合征和Leigh综合征等多种与线粒体功能障碍相关疾病的症状。


图1.线粒体移植治疗疾病的新方法


为评估“线粒体胶囊”在活体小鼠体内的递送效率及组织特异性,使用广州博鹭腾生物科技有限公司Aniview多模式动物活体成像系统监测转基因小鼠体内线粒体靶向荧光素酶的信号,结果显示:在全身成像中,胶囊处理组小鼠的腹部等区域呈现出强烈的生物发光,显著高于对照组,表明胶囊能有效增强线粒体在体内的信号或功能。在脑部特异性成像中,仅有注射“线粒体胶囊”的小鼠脑部检测到了高强度的发光信号,而注射游离线粒体组则无信号。这证实了该胶囊不仅能全身起效,更具备突破生理屏障(如血脑屏障)将功能性线粒体高效递送至脑部的能力。

图2. 线粒体胶囊(+mito capsule)对(mt-Akaluc)小鼠体内生物发光信号的影响

图3. 线粒体胶囊(mito capsule)脑靶向性



论文链接:

https://doi.org/10.1016/j.cell.2026.02.023



又见顶刊 · 再攀高峰


又见顶刊!博鹭腾以自主创新的成像设备,持续助力科学家在生命科学前沿屡获突破。此前,植物活体成像系统曾助力清华大学水稻生物育种成果荣登《Nature》;此次,动物活体成像系统再次护航“线粒体胶囊”疗法登上《Cell》。每一次顶刊见证,都是国产仪器硬实力的最好注脚。博鹭腾将继续与科研工作者同行,见证更多成果的诞生!